上海藥物所瞄準國際生命科學發展的前沿領域以及藥物研究的重要科學問題 ，開展創新藥物基礎和應用基礎研究 ，發展藥物研究新理論 、新方法和新技術 。重點圍繞治療惡性腫瘤 、心腦血管系統疾病 、神經精神系統疾病 、代謝性疾病 、自身免疫性疾病及感染性疾病等開展新藥研發 ，並加強現代中藥的研發 。現設有六個國家級研究中心 ：原創新藥研究重點實驗室 、生命過程小分子重點實驗室 、中藥標準化技術國家工程研究中心 、國家新藥篩選中心 、國家化合物樣品庫 、國家中藥質量第三方檢測（南方）中心 ，並建成了功能齊全 、技術先進 、綜合集成 、無縫銜接 、運行高效 、國際規範的綜合性創新藥物研發體系 。

近年來 ，上海藥物所牢牢把握改革發展機遇 ，整合院內外資源率先籌建「中國科學院藥物創新研究院」 ，並積極融入上海科創中心建設 ，牽頭揭牌成立 「張江藥物實驗室」 。旨在以「出原創新藥」和「出引領技術」為目標 ，聚焦基於疾病機制研究的新藥發現以及藥物研發新方法 、新技術 ，有效解決我國生物藥研發和產業發展「卡脖子」的問題 ，建設具有全球影響力的原創新藥研發高地和國際一流的藥物科學研究中心 。